Mit körpereigenen Zellen gegen Bluterkrankheit: Neue Therapie für Bluter?

Leitet das neuen internationalen Forscherkonsortiums: Dr. Joris Braspenning (Foto: Uni Würzburg)
Würzburg Mit körpereigenen Zellen die Bluterkrankheit Hämophilie A bekämpfen: Das ist das Ziel eines neuen internationalen Forscherkonsortiums, das von Würzburger Wissenschaftlern geleitet wird. Die Leitung liegt bei Dr. Joris Braspenning, Mitarbeiter am Lehrstuhl für Tissue Engineering und Regenerative Medizin des Universitätsklinikums Würzburg. Inhaberin des Lehrstuhls ist Prof. Dr. Heike Walles. Die EU finanziert das Projekt mit rund 5,5 Millionen Euro.

Menschen, die an der Bluterkrankheit Hämophilie A leiden, mangelt es an einem bestimmten Protein, das wichtig für die Blutgerinnung ist – dem Gerinnungsfaktor VIII. Nach Verletzungen treten bei ihnen im Extremfall unstillbare Blutungen auf; bei inneren Blutungen, insbesondere im Kopf- und Hirnbereich, besteht für sie Lebensgefahr. Häufig vorkommende Blutungen in Gelenken können außerdem unbehandelt zu bleibenden Schädigungen bis hin zur vollständigen Zerstörung der Gelenke führen, beschreibt Dr. Braspenning die Situation.

Zwar ließen sich die Symptome der Krankheit heute gut behandeln, für die Betroffenen jedoch gibt es noch keine kurative Heilung. Sie müssten lebenslang, teilweise mehrmals pro Woche, Infusionen erhalten, die ihrem Körper den fehlenden Gerinnungsfaktor zuführen. Die Kosten dafür liegen bei Erwachsenen zwischen 200.000 und 800.000 Euro pro Jahr (Quelle: http://www.g-ba.de). In Deutschland soll etwa einer von 10.000 Menschen von der Hämophilie A betroffen sein.

Im Unterschied zu der heute üblichen symptomebezogenen Behandlung will ein internationales Forschungskonsortium jetzt eine neue kurative (heilende) Therapie entwickeln. Die Idee: Körpereigene Zellen der Patienten sollen außerhalb des Körpers im Labor gentechnisch so verändert werden, dass sie den fehlenden Gerinnungsfaktor produzieren. Zur Verwendung kommen dazu Vorläuferzellen von Endothelzellen, die im Blut herumschwimmen.

Anschließend werden diese Zellen in einer Art „Zelltasche“ in den Körper des Patienten unter der Bauchdecke implantiert und, nachdem das Gewebe eingewachsen ist, über eine Art Ventil mit den gentechnisch veränderten Zellen befüllt. Weil die Taschen mit dem Blutkreislauf verbunden sind, könnten die Zellen kontinuierlich und über einen langen Zeitraum hinweg den Gerinnungsfaktor produzieren und ins Blut abgeben. Damit solle die Therapie die Auswirkungen der Krankheit spürbar lindern, die Lebensqualität der Betroffenen signifikant erhöhen und die Therapiekosten senken.

Beteiligt sind an dem neuen Forschungskonsortium „HemAcure“ Firmen und wissenschaftliche Einrichtungen aus Deutschland, Italien, Großbritannien und Kanada. Die Europäische Union finanziert das Projekt im Rahmen ihres Horizon 2020-Programms mit rund 5,5 Millionen Euro innerhalb der nächsten drei Jahre. „HemAcure“ kombiniere auf ideale Weise Experten aus Wissenschaft und Industrie“, erklärt Joris Braspenning.

Am Würzburger Universitätsklinikum werden die Zellen isoliert, die dann an der Università del Piemonte Orientale (Italien) gentechnisch korrigiert werden. Wissenschaftler an der Loughborough University (Großbritannien) konzentrieren sich auf den Herstellungsprozess und die Sicherheitskontrolle. Sernova, ein kanadisches Unternehmen, liefert die „Zelltaschen“ für die Implantation der therapeutischen Zellen. (ser)
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